周静 1 , 杨男 1 , 施李正 2 , 胡明 1
  • 1. 四川大学华西药学院(成都 610041);
  • 2. 杜兰大学公共卫生与热带医学学院(美国路易斯安那州新奥尔良 70112);
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目的 探索基于利益相关者视角的罕见病用药医保准入价值评估准则,为决策部门的罕见病用药评估提供参考。方法 计算机检索 PubMed、EMbase、CINAHL Plus、ProQuest、Web of Science、CNKI 和 WanFang Data 数据库关于罕见病用药评估的研究,检索时限均为 1983 年 1 月 1 日至 2018 年 12 月 31 日。基于 SPIDER 模型构建问题并制定纳入排除标准,采用 CASP 对纳入文献进行方法学质量评价,利用 NVivo 11 软件并通过主题分析法归纳总结罕见病用药价值评估准则的一级描述性主题、二级分析性主题和三级分析性主题,运用 CERQual 证据分级工具对主题分析结果进行证据分级。结果 最终纳入涵盖近二十个研究国家的 10 篇文献,识别了 50 个一级描述性主题,经归纳后嵌入 14 个二级分析性主题和 3 个三级分析性主题。罕见病用药价值评估准则包括:① 疾病相关准则,如受影响人群特征、疾病严重性、未满足的需要、疾病负担和道德与伦理考虑等;② 药物相关准则,如安全性、有效性、经济性、创新性和证据质量等;③ 其他外部相关准则,如其他国家或机构报销情况、政府目标与优先项、药企保证供应、对环境的影响等。结论 除常规的临床效果和药物经济学等考虑因素外,利益相关者更倾向于采用更广泛的视角去定义罕见病用药的价值,全面了解其价值驱动因素可以更好地辅助罕见病用药决策。