• 1. 北京中医药大学循证医学中心(北京 100029);
  • 2. 北京中医药大学(北京 102488);
  • 3. 中医杂志社(北京 100700);
  • 4. 中国中医科学院西苑医院(北京 100091);
  • 5. 北京中医药大学中医学院(北京 100029);
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目的 分析运用目标值法进行临床研究的英文文献特征,为临床试验研究者设计临床试验确定外部对照提供参考。方法 计算机检索 PubMed、The Cochrane Library 和 EMbase 数据库,获取自建库至 2019 年 2 月 20 日发表的所有运用目标值法进行临床研究的英文文献。由 2 名研究者独立筛选文献、提取资料,并进行统计描述。结果 共纳入英文文献 51 篇,发表时间除 2001 年发表 1 篇外,其余文献发表在 2010~2018 年。2017~2018 年发表文献最多(27/51,52.9%),最新累计影响因子 411 分。在提及了使用目标值法原因的文献中,8 篇(8/11,72.7%)认为无法随机化和设置对照组是促使其使用目标值法的主要原因。已发表的文献中,心血管系统疾病及外周血管疾病占 86%,医疗器械的有效性或安全性评价占 76.5%。共涉及单臂试验(40 篇)、随机对照试验(2 篇)、病例-对照研究(2 篇)、病例系列(5 篇)和诊断试验(2 篇)。纳入研究主要用于安全性(43/51)和有效性评价(34/51)。目标值的选取来源于公认干预性临床试验(29/51,56.9%)、国家标准、Meta 分析及专科学会标准四种。其结局指标同目标值比较方法中使用假设检验法进行比较的文献有 27 篇(27/51,52.9%),而使用可信区间法进行比较的文献有 24 篇(24/51,47.1%)。结论 目标值法主要用于干预措施安全性和有效性评价。其发展迅速,特别是心血管研究领域。其方法学信息报告相对完善。使用目标值法的主要原因则大多由于随机化和对照上的困难。使用目标值法应考虑目标值的选择来源、样本量和比较方法等因素。目标值法的应用不仅可解决诸多临床科研具体实施的困难,也可为解决真实世界中的临床研究实际困难提供新思路和新方法。